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刘雄昊
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1. 血友病、脊髓性肌萎缩症、杜氏肌营养不良症的基因治疗。建立病人来源的iPSC细胞,利用基因编辑的技术手段对其缺陷基因进行原位修复或基因改造,随后将基因修饰过的病人来源iPSC细胞定向分化成特定的治疗细胞,进行体外功能验证和相关疾病模型的临床前治疗研究,为开展上述疾病的自体化细胞治疗奠定基础; 3. 肌萎缩侧索硬化症的发病机制研究 2. 肿瘤的基因治疗。采用将治疗基因靶入到基因组中特定安全靶位点的策略开展黑色素瘤的基因治疗研究;利用基因编辑等技术研发新型通用CAR-T细胞...
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1.骨及软骨重建. 骨及软骨复合修复是临床骨缺损的一大难题,研究利用高分化合物-羟基磷灰石复合材料以及脱细胞骨形成不同的界面,分别促进骨和软骨的重建,使移植物有良好的机械强度能适用物理支撑,适宜的孔隙度利于细胞的迁移. 2.牙周组织再生. 牙周组织修复的最佳方式是建立牙周新附着,这是以牙周膜细胞在根面上的附着、生长、移行、分化为基础的组织再生。利用干细胞相关技术,形成牙周韧带膜片,移植于受损牙齿表面, 以实现牙周组织重建和牙齿再植....
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医学和人类遗传学...
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