领域：生物产业 学校：中南大学职称：教授

1. 血友病、脊髓性肌萎缩症、杜氏肌营养不良症的基因治疗。建立病人来源的iPSC细胞，利用基因编辑的技术手段对其缺陷基因进行原位修复或基因改造，随后将基因修饰过的病人来源iPSC细胞定向分化成特定的治疗细胞，进行体外功能验证和相关疾病模型的临床前治疗研究，为开展上述疾病的自体化细胞治疗奠定基础； 3. 肌萎缩侧索硬化症的发病机制研究 2. 肿瘤的基因治疗。采用将治疗基因靶入到基因组中特定安全靶位点的策略开展黑色素瘤的基因治疗研究；利用基因编辑等技术研发新型通用CAR-T细胞...

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