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人猪嵌合尿酸酶

专利权人:中国药科大学

人类在进化过程中,尿酸酶基因突变失活为假基因,而缺乏普遍存在于其他哺乳动物体内的尿酸酶。因此,高尿酸血症和痛风为人类特有的一类代谢性疾病。随着经济的不断发展,我国高尿酸血症及痛风的患病率不断攀升,已成为严重威胁人类健康的常见疾病。然而,现有临床药物起效慢、治疗周期长、不良反应多,尚无治疗高尿酸血症和痛风的理想药物。高尿酸血症和痛风的精准医疗是靶向血尿酸治疗(treat to target serum urate),长期、持续的血尿酸水平达标治疗是治愈痛风的关键,溶解痛风石是降尿酸治疗的明确指证。尿酸酶作为

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人类在进化过程中,尿酸酶基因突变失活为假基因,而缺乏普遍存在于其他哺乳动物体内的尿酸酶。因此,高尿酸血症和痛风为人类特有的一类代谢性疾病。随着经济的不断发展,我国高尿酸血症及痛风的患病率不断攀升,已成为严重威胁人类健康的常见疾病。然而,现有临床药物起效慢、治疗周期长、不良反应多,尚无治疗高尿酸血症和痛风的理想药物。高尿酸血症和痛风的精准医疗是靶向血尿酸治疗(treat to target serum urate),长期、持续的血尿酸水平达标治疗是治愈痛风的关键,溶解痛风石是降尿酸治疗的明确指证。尿酸酶作为一类高尿酸血症和痛风的特异性治疗药物,起效快、功效强、易达标治疗和溶解痛风石。项目在国家自然基金的持续支持下,开展人尿酸酶假基因功能发掘研究,阐明了人尿酸酶基因失活的机制,获得了具有自主知识产权、人源化程度、稳定性、比活均优于2010年9月14日美国FDA批准Savient制药公司PEG修饰的猪-狒狒嵌合尿酸酶(Pegloticase)的人猪嵌合尿酸酶,具有比上市药物Pegloticase更具优势的成药性特征。现已完成重组人来源尿酸酶制备、酶学性质、PEG修饰、药效学等实验室研究。