项目针对急性髓细胞白血病（AML）诊治所面临的难题，在国内最早系统地创建了AML诊断、危险度分层和预后监测技术体系。应用该技术，发现了AML一些新的细胞遗传学改变、基因突变与患者预后和复发的关系；系统研究了AML细胞遗传学特点，揭示了影响我国AML预后的细胞遗传学和分子生物学特点，从而指导临床进行分层治疗，显著提高了长期生存率；对AML患者缓解后进行残留白血病的监测，降低了复发率，避免了过度治疗或治疗不足的弊端。应用现代医学新技术建立了完整的抗白血病药物筛选、抗白血病作用及机制研究的技术平台，在白血病新疗法研究方面获得了一系列创新性成果。在国际上首先创立了由国产高三尖杉酯碱联合阿克拉霉素和阿糖胞苷组成的新化疗方案（HAA方案）。该方案价格低廉、治疗相关死亡率低、疗效好。实施了根据患者预后因素制定的分层个体化治疗，显著提高了患者的长期生存率。从多方位研究了AML的生物学特征，首先从AML细胞中分离和克隆出一种新的人源性逆转录病毒基因，揭示该逆转录病毒与白血病的发生有关；研究了AML的miRNA表达谱，发现与AML预后相关的独立因素；在国际上首先发现蛋白酪氨酸磷酸酶Shp2过度活化和异常分布参与成人急性髓细胞白血病细胞恶性增殖病理过程，Shp2是一种新的白血病相关的细胞原癌基因。