人源化小鼠的研究与应用为人类重大疾病机理、疾病诊断与防治的研究提供了方向和理想的技术手段。人源化小鼠是具有功能性的、正常或异常人类基因或细胞/组织/器官的小鼠；前者可主要通过转基因技术构建，后者主要是通过将人类细胞/组织/器官移植到免疫缺陷小鼠的方法获得。建立具有人体造血免疫系统的人源化小鼠，将对肿瘤、传染性疾病、自身免疫病等重大疾病的病理机制及防治措施的研究提供有效的整体模型和研究平台，即可在与人体相近的活体条件下进行上述的研究。 人源化小鼠在新药的研发和评价上有着绝对的优势。适用于新型抗病毒药物的体内有效性评价；研究肿瘤的免疫治疗和开发新型的化学治疗药物；研究新型抗自身免疫病药物的治疗效果；评价药物体内代谢和肝毒性；人源抗体的开发。实验动物基地可以为这些制药公司提供外包服务。这也为进一步的科学研究提供了资金保障，形成一个良性循环，更好的将科研成果转化转移