艾滋病，医学全名为“获得性免疫缺陷综合征”（Acquired Immune Deficiency Syndrome–AIDS），它是由人类免疫缺陷病毒引起的。这种病毒终生传染，破坏免疫系统，使人体丧失抵抗各种疾病的能力。自1981年美国发现首例艾滋病病例之后，艾滋病在全球范围内迅速蔓延。最新数据显示，全球现有约3690万人感染艾滋病毒；另外，有大约3500多万人死于艾滋病，总患病数约7000多万人。近年来，在全球各国的努力下，新增感染人数不断下降。联合国会员国决定继续采取快速、有针对性的行动，以期在2030年前结束艾滋病流行。尽管如此，艾滋病仍是世界性医学难题。人类至今没有发现彻底治愈艾滋病的疗法，而HIV病毒的多变性令疫苗研制工作举步维艰。目前，用于临床治疗的多种抗病毒药物在很大程度上能够缓解病人症状，延长患者生命。各类药物的主要原理就是抑制感染者体内HIV病毒的复制。 截止目前，全球唯一一个治愈的病人，就是德国柏林病人“Timothy Brown”，他先感染艾滋病毒，后又诊断出白血病。为治疗白血病，医生为他进行了骨髓移植，其供者是CCR5 Δ32/Δ32缺失纯合子。CCR5是艾滋病毒入侵淋巴细胞主要的受体，CCR5 Δ32/Δ32缺失纯合子对于CCR5嗜性的艾滋病毒具有天然抵抗。于2009年，骨髓移植，然后停止抗病毒疗法，已经9年了，患者依然存活。他是目前唯一一个感染艾滋病毒，停止抗病毒疗法，病毒没有反弹的病人，就是被治愈了。CCR5 Δ32/Δ32缺失纯合子，在我国人群中非常少见，寻找供者是很困难的事。南开大学魏民教授团队使用最新一代的基因编辑技术CRISPR－Cas9技术，在体外成功诱导了CCR5 Δ32/Δ32缺失纯合子。该技术可以将患者的淋巴细胞在体外改造后，给患者回输，以期达到治疗艾滋病的作用。此成果需要进行临床实验，但有望能较快进入临床应用。对于我国的100多万、全球3690万艾滋病感染者，市场空间巨大。该技术已经申请了中国专利（201610028603.1）、国际专利（PCT／CN2016/079007）和美国专利（PCT／CN2016/079007）。