该项目为以24-脱氢胆固醇还原酶为阿尔茨海默证基因治疗靶点的实验研究以及将其开发为注射液的临床前研究。 24-脱氢胆固醇还原酶（DHCR24）做为胆固醇合成最后一个过程的酶，可以通过合成胆固醇、抗氧化应激以及抗内质网应激等机制发挥确切的神经保护作用。本项目通过构建几种驱动神经特异性DHCR24表达的重组腺病毒，在细胞、组织以及整体动物水平研究神经细胞上调DHCR24表达对阿尔茨海默证等神经退行性疾病的治疗效果，并研究其发挥作用的具体机制。本项目拥有自主专利，其成功研发能为阿尔茨海默症的基因治疗提供新的途径。