(项目简介包括成果概述、技术及产品特点、应用领域、产能及主要经济技术指标、投入需求等) 视网膜新生血管疾病是成年人首位致盲眼病,目前主要治疗药物是抗VEGF药物玻璃体腔注射,但存在靶点单一,半衰期短,昂贵等缺点,约20%患者治疗无效。我课题组前期研究发现,小分子药物ACM-1可以通过抑制血管内皮生长因子受体2(VEGFR2)、血小板衍生生长因子受体(platelet-derived growth factor receptor,PDGFR)和蛋白激酶Cα(Protein Kinase C Alpha,PKCa)靶点,抑制视网膜新生血管,且穿透性好。本课题进一步研发ACM-1玻璃体腔注射液和滴眼液,完善临床前研究,申请临床批件,完成I期临床试验,为视网膜新生血管疾病提供新的治疗药物。 眼科新生血管疾病是成年人致盲的主要病因。我国约有9800万糖尿病患者,其中糖尿病视网膜病变患病率为24.7%~37.5%,增生期占3.3%~7.4%(参考文献:中国糖尿病视网膜病变临床诊疗指南(2014年))。因此,我国约有超过165万的患者需要抗VEGF治疗。以雷珠单抗为例,每次费用约1.2万元,隔月注射1次,每年医疗支出约为3-5万元。我国自主研发的康柏西普每年仅需治疗4次,每次费用为8000元,每年医疗支出约为1100亿元。另外由于雷珠单抗靶点单一,约20%的病人无效,浪费医疗资源约420亿元。ACM-1注射液作用于多个靶点,作用时间长,单次注射作用持续6月以上,且价格低廉(2000元/支),能够很大程度上减轻患者的医疗负担和国家财政负担。