（项目简介包括成果概述、技术及产品特点、应用领域、产能及主要经济技术指标、投入需求等） 强直性脊柱炎（Ankylosing spondylitis, AS）是一种常见的自身免疫性疾病，好发于青壮年，临床主要表现为炎性腰背痛和脊柱强直。AS患病率较高，在我国达0.2-0.54%，但由于对疾病认识不足，AS患者的平均诊断延迟时间和漏诊误诊率较高，导致总体致残率高达4-31%。近年来，已有许多学者对AS的发病机制进行深入研究，但AS具体的发病机制尚不明确。由于发病机制不清，包括非甾体类抗炎药、生物制剂等现有的治疗手段均难以改善AS患者的整体预后情况，且具有一定的副作用。随着疾病的进展，患者将逐渐出现脊柱、关节畸形，严重影响患者的生活和劳动能力，给患者带来了沉重的心理压力和经济负担。间充质干细胞（mesenchymal stem cells, MSCs）是人体内重要的多能干细胞，具有支持造血干细胞、免疫调节和多向分化等功能，是维持机体正常生长发育、免疫稳态的重要细胞。已有研究表明MSCs功能异常与多种自身免疫性疾病的发病机制密切相关。我们的前期研究也证实，AS患者的MSCs存在免疫调节能力降低、成骨分化能力增强等功能异常，是AS发病的重要机制之一。针对我们的前期基础研究成果，既然AS患者体内MSCs存在功能异常，那么正常MSCs输注能否有效治疗AS？近年来，由于具有强大的免疫调节能力、低免疫原性、易于培养扩增等特点，MSCs一直是细胞治疗领域中的研究热点之一，相关临床研究已多达数百项。部分临床研究结果证实MSCs可安全、有效治疗类风湿性关节炎、系统性红斑狼疮等自身免疫性疾病。新近研究发现，正常MSCs输注也能显著降低AS动物模型体内的炎症水平。据此，我们课题组开展临床研究（临床试验注册号: ChiCTR-TRC-11001417），通过分离、培养、扩增正常志愿者骨髓MSCs，并将其静脉输注治疗AS患者，发现正常MSCs能显著降低患者体内炎症水平，其中输注后有21.1%的患者炎症性背痛等症状完全缓解，52.6%的患者临床症状有明显好转，项目整体有效率高达73.7%；除6.9%的患者有发热情况外，未发现有其他明显不良反应事件及副作用。因此，我们证实同种异体正常MSCs静脉输注能安全、有效治疗强直性脊柱炎。综上所述，我们拟将本临床研究申请科技成果，以期为AS的治疗提供新的思路，造福更广大的AS患者。